Medicamentos de última generación para la enfermedad de Parkinson

Parece que fue ayer cuando terminaba la carrera y la Tesis en la Universidad de León. Y parece que fue ayer cuando salí de León para empezar una nueva andadura profesional en el extranjero. Trabaje duro, aprendí mucho, cambie de laboratorio, de proyecto, me adapte a formas de trabajar y ver la ciencia diferentes, asumí riesgos, siempre fui optimista, superé muchos problemas y contratiempos en este difícil camino de la investigación médica…

Y todo esto dio sus frutos: cientos de publicaciones, patentes, posición permanente en París (Inserm) y en España (CSIC), creación de una empresa que empieza la fase II de un ensayo clínico para un nuevo tratamiento contra el cáncer de páncreas (PEP-Therapy), con resultados muy positivos y alentadores, nuevo proyecto de creación de otra empresa para desarrollar un tratamiento contra el Parkinson.

La etapa empresarial de mi carrera ha sido posible gracias a la ayuda y colaboración públicoprivado, que me ha permitido pasar los resultados del laboratorio al hospital para crear una medicina personalizada, que será el desafío de la medicina en los próximos años. Esta etapa no habría sido posible sin esta colaboración ya que los ensayos clínicos son extremadamente caros, sin contar con el dinero invertido en investigación antes de llegar al ensayo clínico. Yo siempre digo que la colaboración, la coordinación y la asociación de la investigación pública y la industria son indispensables para llevar a buen puerto una innovación disruptiva con un gran impacto social como es mi proyecto.

El proyecto en el que estoy focalizada en este momento es en un nuevo tratamiento contra el Parkinson, enfermedad para la que no hay, a día de hoy, tratamiento curativo. Esta enfermedad está considerada como la segunda enfermedad neurodegenerativa más común. Cada año son diagnosticadas en el mundo unos 6 millones de personas, con una edad cada vez más temprana respecto a hace diez años, que era a partir de 60-65 años. El coste que esta patología genera solo en Estados Unidos es te 23 billones de dólares por año, sabiendo que estos pacientes abandonan el mercado del trabajo y la sociedad tiene que correr con los gastos de esta enfermedad durante mucho tiempo. Los tratamientos que existen hoy día, además de no ser curativos, tienen efectos secundarios severos, lo que hace que algunos pacientes decidan no continuar el tratamiento.

La causa de esta patología es que las neuronas dopaminérgicas, las que producen el neurotransmisor dopamina, mueren y esto desencadena una serie de eventos como son la acumulación de alpha-sinucleina en determinadas regiones del cerebro, lo que explica los síntomas en el paciente: neuroinflamacion, alteraciones en el movimiento, temblores, rigidez, inestabilidad postural, trastornos del sueño etc. Las dos principales características de la patología son la pérdida selectiva de neuronas dopaminérgicas y la acumulación de agregados de alpha-sinucleina en los cuerpos de Lewy.

Nosotros hemos puesto a punto un modelo animal de Parkinson en monos, modelo que reproduce de una forma casi idéntica la patología humana. Estamos empezando a probar el nuevo tratamiento, después de haberlo validado en modelos de Parkinson de ratón. Este nuevo tratamiento atraviesa la barrera hematoencefálica, algo que es complicado de conseguir, y penetra en las neuronas. Este proyecto está financiado por un consorcio público-privado. Espero que en un futuro muy próximo pueda anunciarles la confirmación de nuestros resultados en los modelos de mono de Parkinson, lo que abrirá la puerta a un ensayo clínico y una nueva terapia que impedirá la muerte de las neuronas dopaminérgicas.

Soy consciente de que la inversión en proyectos de investigación en medicina, nuevas terapias, biomedicina etc. son arriesgados y un porcentaje alto no llegan a validarse en clínica. Soy consciente también que una patente es rentable cuando alguien la lleva hasta los ensayos clínicos. Y en estos proyectos no hay resultados a corto plazo, siempre son a largo plazo y en un porcentaje elevado, muchos se quedan en el camino. Pero sin innovación, inversión y sin riesgo no se avanza en el mundo de la investigación. Potenciar la creatividad y el talento son fundamentales para estar en primera línea de la investigación clínica, además de tener los medios necesarios para ser competitivos.

Me gustaría termina agradeciendo al periódico Diario de León por el premio Innova que me concedieron y por haber dado a conocer todos mis avances en el mundo de la ciencia y de la oportunidad que me dieron en el pasado de dar mi opinión sobre la fuga del talento joven y sobre las inversiones en investigación y desarrollo en la comunidad. Espero que, desde entonces, se haya hecho algo. Sigo diciendo que el futuro está hecho de audacia y para eso, hay que asumir riesgos.