La UE autoriza un fármaco para tratar la anemia de Fanconi
El camino hacia la curación de la anemia de Fanconi, una rara enfermedad que en España afecta a unas 150 personas y que causa fallos principalmente en la médula ósea, ha experimentado un paso de gigante con la autorización de la UE de un medicamento para estos enfermos cuyo promedio de vida es de 35 años.
La anemia de Fanconi es un mal congénito que afecta a entre una y cinco personas de cada millón, es decir entre 900 y 4.500 en Europa, y que se debe a mutaciones en cualquiera de los catorce genes que se conocen asociados a ella; en España, al 80% de los pacientes se le relaciona con problemas en un gen concreto, el de Fanconi A.
La Comisión Europea ha declarado hace unas semanas al vector lentiviral (retrovirus) que contiene el gen de la anemia de Fanconi A (que es la que predomina en España) como un nuevo medicamento huérfano, que es como se denomina a los fármacos destinados al tratamiento de las llamadas enfermedades raras.
La Unión Europea (UE) mantiene una política de apoyo al desarrollo de estos medicamentos, dado que al ser muy escaso el número de personas a los que se destinan, las empresas farmacéuticas se ven poco atraídas desde el punto de vista económico para investigar en ellos.
El coordinador de los trabajos para la designación de este medicamento ha sido el doctor Juan Bueren, jefe de la División de Hematopoyesis y Terapia Génica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y jefe de Grupo de Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), dependiente del Instituto de Salud Carlos III.
En el proyecto han colaborado varias entidades y asociaciones, entre otras, la Fundación Genoma España, la Fundación Botín, la Comisión Europea y el Ministerio de Ciencia e Innovación.
La falta de glóbulos blancos en los enfermos con anemia de Fanconi les predispone a infecciones, mientras que la falta de plaquetas y glóbulos rojos les puede producir sangrado y fatiga, respectivamente.