Es posible invertir la enfermedad de Huntington aun en fases avanzadas

La técnica empleada, que consiste en silenciar el gen responsable de esta dolencia, ha logrado revertir el déficit motor de los ratones afectados, además de reducir la perdida de neuronas. El investigador del CSIC coordinador del proyecto, José Javier Lucas, precisa que «si bien se está aún muy lejos de llevar esta técnica a la práctica clínica, el reciente descubrimiento de la tecnología del ARN de interferencia permite que esta vía de estudio se plantee como una solución real». El equipo de Lucas, que trabaja en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (centro mixto del CSIC y la Universidad Autónoma de Madrid), había demostrado con anterioridad que cuando se apaga el gen en los estadios iniciales de la enfermedad -antes de que comience la pérdida de neuronas-, los animales afectados eran capaces de recuperar la coordinación motora. El nuevo estudio ha analizado la progresión de la dolencia en sus fases avanzadas, cuando ya ha comenzado la pérdida de neuronas. «Tras cinco meses con el gen apagado, se comprobó que el déficit motor se revertía por completo en los ratones afectados. La pérdida neuronal, en cambio, persistía, aunque su progresión era menor que la de los ratones que mantenían activo el gen responsable de la enfermedad», explica Lucas. La mutación en el gen causante de la enfermedad de Huntington se identificó en 1993, aunque todavía se desconoce el mecanismo por el cual la proteína mutada es tóxica para las neuronas. Al ser una enfermedad estrictamente genética provocada por la alteración de un único gen, una de las posibles estrategias terapéuticas para el futuro consiste precisamente en su silenciamiento.