Estudian nuevo tratamiento contra la atrofia muscular
El equipo de investigación del Catedrático de Biología del Desarrollo de la UCAM y director del Instituto de Ciencias de San Diego, Juan Carlos Izpisua, han publicado los resultados de un estudio realizado en animales que abre la puerta a un nuevo tratamiento contra la atrofia muscular espinal (AME).
La prueba de concepto desarrollada con éxito en animales podría convertirse próximamente en un tratamiento eficaz y duradero para personas con enfermedades hereditarias graves como esta. Los datos se publican en Nature Comunications.
La AME es una enfermedad genética grave que causa debilidad y pérdida muscular debido a una mutación en el gen SMN1.
Esta enfermedad se caracteriza por la degeneración de las neuronas motoras inferiores, lo que provoca debilidad y atrofia muscular. Su incidencia en los recién nacidos la convierte en la causa genética más prevalente de mortalidad infantil.
Los tratamientos disponibles actualmente, como son ciertos fármacos o terapias virales, han ayudado a mejorar las habilidades motoras y a aumentar la tasa de supervivencia de los pacientes con AME, pero no ha sido posible encontrar una terapia que sea duradera en el tiempo.
Los resultados mostraron una mayor supervivencia de los ratones con este método en comparación con la terapia convencional.