Dario y Valentina destinan 230.000 euros a investigar un fármaco contra la FOP
'Por dos pulgares de nada' y 'Un grito a la esperanza' propician la primera tesis doctoral para investigar 'in vitro' los beneficios de un medicamento para el reuma que toma el niño de La Pola desde hace año y medio con buenos resultados
Rueda de pensa con los dos invesgtigadores a los que van destinados los 230.000 euros.
El niño leonés Darío y la niña jerezana Valentina suman esfuerzos para buscar un tratamiento contra la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) que padecen. A través de las asociaciones creadas por sus padres, 'Por dos pulgares de nada' y 'Un grito de la esperanza' destinan 230.000 euros a la primera tesis de investigación que se hará en España para comprobar los efectos de un medicamento, el Tofacitinib, un tratamiento para las enfermedades reumatorides que la pediatra del Hospital de León recetó a Darío hace año y medio con la esperanza de que tuviera efectos paliativos. El medicamento ha resultado un éxito para el pequeño que ahora tiene 4 años, que en todo este tiempo no ha tenido brotes ni necesidad de tomar cortisonas.
La tesis estará dirigida por el catedrático de la Universidad de Barcelona, Francesc Ventura y por el investigador del Instituto de Salud Biosanitaria de Oviedo del Csic, Gonzalo Sánchez, que estuvieron presentes en la rueda de prensa en la Diputación de León para dar a conocer "un proyecto esperanzador".
La tesis durará cuatro años durante los cuales se investigará entre los dos laboratorios la capacidad que tiene el fármaco de revertir la enfermedad, primero en Barcelona con modelos animales y en Asturias con modelos de células madre IPS humanas para esudiar 'in vitro'. "En esta fase preclínica estudiaremos los efectos y si son positivos pasaremos a la siguiente fase con pacientes que se incluyan en el ensayo clínico". Un ensayo al ue no podrá acceder Darío por su corta edad.
La pediatra de Darío, Silvia Rodríguez, ofreció a la familia la posibilidad de este medicamento que no es específico para la enfermedad que padece "porque en un congreso al que asistí, el ultimo interviniente en una conferencia, en la última diapositiva, dio que en Rusia lo habían probados con buenos resultados en algunos pacidentes con FOP. Mi misión esra facilitarse la vida a la familia y darles esperanzas, porque hasta ahora no no ningún tratamiento para la enfermedad".