Terapia con células madre para la ELA
Concentración de pacientes de ELA en León.
Investigadores de la Universidad Case de la Reserva Occidental (Estados Unidos) han utilizado células madre de pacientes con un tipo muy raro de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) para atacar un gen clave que contribuye a la enfermedad, una estrategia en la que confían para el desarrollo de futuras terapias.
Aunque el trabajo, publicado en 'EMBO Molecular Medicine', se centró en pacientes con un tipo hereditario de ELA causado por la mutación en la proteína B de membrana asociada a vesículas (gen VAPB), más frecuente en Brasil, sus autores destacan que podría ayudar a las bases para ensayos clínicos con información genética.
El gen VAPB proporciona instrucciones para la producción de una proteína que ayuda a conectar diferentes partes de la célula para que puedan comunicarse y responder al estrés.
«Esto es especialmente importante en las células nerviosas", ha apuntado la investigadora principal, Helen Cristina Miranda, que ha precisado que, al deteriorarse, las neuronas se vuelven más vulnerables a la degeneración.